La Federación Española de Enfermedades Raras se ha posicionado, junto al movimiento europeo de pacientes con ER, en la necesidad de regular el acceso a medicamentos por la vía de uso compasivo en condiciones de equidad, seguridad jurídica y transparencia.
Actualmente, el 38% de los pacientes que utilizan este tipo de tratamientos tiene dificultades para acceder por esta vía, según datos del último Estudio de Necesidades Sociosanitarias de las personas con ER en España. Se trata de aquellos tratamientos que, antes de su autorización en España, se dispensan a pacientes ...
Actualmente, el 38% de los pacientes que utilizan este tipo de tratamientos tiene dificultades para acceder por esta vía, según datos del último Estudio de Necesidades Sociosanitarias de las personas con ER en España. Se trata de aquellos tratamientos que, antes de su autorización en España, se dispensan a pacientes con una enfermedad crónica, gravemente debilitante o que pone en riesgo su vida y que no pueden ser tratados satisfactoriamente con un medicamento autorizado ya comercializado.
Según Mónica Rodríguez, vocal de la Junta Directiva de FEDER, la normativa actual “lleva a los pacientes a enfrentarse a una serie de conceptos jurídicos indeterminados que generan situaciones de indefensión en el momento en que se deniega dicho acceso amparándose en la normativa vigente”. Los medicamentos a los que pueden accederse por esta vía son aquellos que, de forma previa a su autorización, se prescriben a una persona que necesita una nueva opción terapéutica para tratar la enfermedad con la que convive, que está poniendo en riesgo su vida, y que no puede ser tratado con un medicamento autorizado.
“Si bien es cierto que a nivel europeo existe una regulación sobre el acceso a los medicamentos por uso compasivo, no existe equidad a la hora de acceder a ellos, de forma que las posibilidades varían de un país a otro” explica Mónica Rodríguez, Vocal de la Junta Directiva de FEDER.
En el caso concreto de España -y según datos del Estudio de Necesidades Sociosanitarias de las personas con ER en España (Estudio ENSERio) que se encuentra en proceso de actualización-, el 38% de los pacientes que utilizan este tipo de tratamientos tiene dificultades para acceder a los medicamentos por la vía del uso compasivo. La Ley de garantías y uso racional de medicamentos y productos sanitarios, afirma que “el Ministro de Sanidad y Consumo establecerá las condiciones para la prescripción de medicamentos autorizados cuando se utilicen en condiciones distintas a las autorizadas, lo que en cualquier caso tendrá carácter excepcional”.
“No obstante -explica Rodríguez-al hablar del ‘uso racional de los medicamentos’ no se definen los criterios que implica dicho uso, ni se da una debida justificación de cómo se aplica a casos concretos la racionalidad en el acceso”. Como resultado, “los pacientes se enfrentan a un concepto jurídico indeterminado que genera situaciones de indefensión en el momento en que se deniega dicho acceso amparándose en esta norma, ya que no se llega a conocer con claridad los motivos reales de dicha denegación impidiendo así el recurso contra la misma”.
La representante de FEDER añade que “ocurre lo mismo respecto a la propia definición legal de acceso por uso compasivo” ya que la misma establece que que esta vía de acceso es sólo para “pacientes que no pueden ser tratados satisfactoriamente con un medicamento autorizado”. Rodríguez explica que “el término 'satisfactorio' es indeterminado, lo que da lugar a variadas interpretaciones que podrían alejarse de la objetividad y, por ende, generar nuevas situaciones de inequidad e inseguridad jurídica”.
A ello se une el hecho de que, a pesar de que el contexto es el de resolver sobre solicitudes de los pacientes en situación de urgencia vital, “no existe un procedimiento administrativo de urgencia que resuelva estas solicitudes. Así, la autorización de acceso individualizado conlleva demasiada burocracia, aun en los casos en que la solicitud del medicamento por uso compasivo cuente ya con la autorización condicional de la Agencia Europea del Medicamento (EMA), casos en los que no habría de cuestionarse su eficacia clínica” añade la representante de FEDER.
La organización de pacientes, que a día de hoy suma alrededor de 80.000 socios individuales, recuerda también que “el acceso a medicamentos por uso compasivo en nuestro país está en gran parte vinculado al lugar donde se está llevando a cabo el ensayo clínico, lo que conlleva nuevamente a una situación de inequidad ya que las derivaciones de una Comunidad Autónoma a otra no están previstas para financiar los traslados para los casos en que se pretende participar en un ensayo clínico fuera de la autonomía en la que se reside”.
Desde FEDER alertan de que “cuando se solicita el acceso a medicamentos a través del uso compasivo estamos ante situaciones de carácter vital, por lo que es imprescindible que se acorten los plazos administrativos, ya que con los establecidos con carácter general, la resolución a la solicitud podría notificarse al paciente o familar –en los casos en que se haya resuelto- en un plazo no inferior a tres meses –o de hasta seis meses en algunos casos-, cuando la enfermedad ya haya avanzado lo suficiente como para que el tratamiento ya no tenga eficacia clínica”.
