Sólo el 10% de las más de 7.500 enfermedades raras dispone de un mínimo conocimiento científico.
Existen más de 7.500 enfermedades poco frecuentes que afectan a más de 3 millones de personas en España. Según Luis Cruz, presidente de AELMHU, “aproximadamente sólo el 10% de las más de 7.500 enfermedades raras disponen de un mínimo conocimiento científico y menos todavía de algún tipo de tratamiento específico”. ...
Existen más de 7.500 enfermedades poco frecuentes que afectan a más de 3 millones de personas en España. Según Luis Cruz, presidente de AELMHU, “aproximadamente sólo el 10% de las más de 7.500 enfermedades raras disponen de un mínimo conocimiento científico y menos todavía de algún tipo de tratamiento específico”. Por ello, uno de los principales retos es conseguir que la sociedad y el Gobierno apuesten por la investigación en los medicamentos huérfanos como ya hacen los laboratorios que forman AELMHU. La medicación adecuada ha permitido cambiar radicalmente la calidad de vida de los afectados pero aún hay una gran mayoría de pacientes que carecen de tratamiento específico.
El viernes 28 de febrero se celebra el Día Mundial de las Enfermedades Raras y también es la fecha que pone fin al Año Español de las Enfermedades Raras. Durante este periodo, AELMHU se ha convertido en un interlocutor clave dentro de su sector y ha establecido un acuerdo de colaboración con FEDER, la principal federación de asociaciones de pacientes, con quién comparte el objetivo de lograr la máxima equidad en el acceso a los tratamientos para todos los españoles.
A lo largo de este año, AELMHU también ha participado en el Grupo de Trabajo de Enfermedades Raras del Consejo Asesor del Ministerio de Sanidad con el objetivo de elaborar un documento que recoge las principales recomendaciones para la gestión de las enfermedades raras en España.
Conseguir una mayor equidad en el acceso a los tratamientos para todos los pacientes españoles, independientemente de su lugar de residencia y del centro sanitario que les corresponda, es el objetivo que AELMHU se ha fijado como prioritario durante el 2014.El tratamiento de una enfermedad rara con un medicamento huérfano puede llegar a valer entre 30.000 y 300.000 euros al año, una inversión en salud que se debe a los elevados costes de investigación y desarrollo, producción (muchos de estos productos son de origen biotecnológico) y a los pocos pacientes que son beneficiarios. Estos costes los asume en su totalidad el sistema sanitario público de cada Comunidad Autónoma.
Otro de los objetivos fijados por AELMHU para el 2014 es agilizar el acceso a los tratamientos necesarios para los pacientes. Para ello, AELMHU trabaja para que los medicamentos huérfanos y ultra-huérfanos sean considerados prioritarios por el Sistema Nacional de Salud y así se acorten los plazos de negociación de precio y reembolso. No obstante, el desarrollo de un medicamento eficaz para tratar una enfermedad rara conlleva un elevado coste económico y de tiempo.
