Reposicionamiento de medicamentos para nuevas indicaciones, ¿una solución viable?

La industria farmacéutica busca constantemente formas de acortar los plazos, mejorar la eficiencia y aumentar el impacto en el paciente. Una forma en que las empresas pueden lograr estos objetivos y llegar a nuevas poblaciones de pacientes es el reposicionamiento de los medicamentos, lo que les permite aprovechar la investigación y el desarrollo que se han completado para los fármacos que ya están en el mercado o en la práctica clínica.

Sobre este proceso para nuevas indicaciones o nuevos mercados ha hablado durante una sesión de la edición número 15 de BIO-Europe Spring Judith Jones, directora de asuntos regulatorios en Europa de Catalent, quien en primer lugar indica que "somos líderes mundiales en la prestación de servicios integrados, tecnologías de administración de medicamentos y soluciones de fabricación para ayudar a a desarrollar y lanzar productos farmacéuticos, biológicos y de salud para el consumidor".

En este contexto el reposicionamiento de los fármacos existentes para tratar nuevas enfermedades tanto rara como comunes, puede ser una vía. "Es una perspectiva atractiva para la industria farmacéutica, que busca acortar los plazos y economizar los costes", indica la experta. En su opinión, basarse en los esfuerzos de investigación y desarrollo existentes significa que las terapias potencialmente innovadoras pueden lograr la aprobación y llegar a los pacientes más rápido, con ahorros significativos para los medicamentos que ya se han sometido a extensas evaluaciones preclínicas y de seguridad clínica. Sin embargo, puntualiza, "el proceso de reutilización de medicamentos todavía conlleva importantes desafíos científicos, financieros y regulatorios".

En datos, estila que los medicamentos reutilizados requieren solo de tres a cuatro años para llegar a los ensayos clínicos, y cuestan alrededor de 1.6 mil millones de dólares, una cifra muchísimo más baja que los 12 mil millones que se necesitan para para uno nuevo. Así pues, ya son muchos los medicamentos se han evaluado desde una perspectiva de reutilización, aunque a menudo "se utiliza para tratar enfermedades raras, huérfanas o desatendidas, o durante pandemias como la actual, donde existe una necesidad urgente de encontrar un tratamiento rápido".

Además, añade, "un fármaco reutilizado puede aprobarse actualmente para una indicación primaria diferente, retirarse debido a efectos secundarios inaceptables, interrumpirse debido a una poca eficacia o sustituirse por fármacos más eficaces en la indicación primaria designada. La reutilización explora el hecho de que los medicamentos aprobados, retirados o abandonados ya se han sometido a amplias evaluaciones preclínicas y de seguridad clínica y que se dispone de información detallada sobre su farmacología, formulación y dosis" .

Un ejemplo es la del sildenafil (Viagra), que se desarrolló inicialmente como un medicamento contra las anginas, pero que se reutilizó como tratamiento para la disfunción eréctil. Otro es el de la exenatida (Byetta), que se utilizó originalmente como tratamiento para el tipo 2 diabetes y reutilizado para tratar a pacientes obesos no diabéticos debido a la pérdida de peso observada fuera del objetivo. Y en el caso de la talidomida, se desarrolló para los vómitos, para luego retirarse debido a sus graves efectos secundarios, y más adelante darle un uso para el tratamiento del mieloma múltiple y la lepra.

Por no hablar del covid-19, cuando se han unido esfuerzos de investigadores de todo el mundo para identificar y probar tratamientos prometedores entre los medicamentos ya existentes, como explica Jones. "Se han llegado a administrar unos 400 fármacos diferentes a los pacientes".

En este sentido, y a un nivel más general, "hay iniciativas activas de la industria, los gobiernos y el mundo académico para reutilizar medicamentos en numerosas áreas terapéuticas". De hecho, "las agencias reguladoras de la UE y de Estados Unidos apoyan las iniciativas de reutilización. En Europa el grupo de expertos en acceso seguro a los medicamentos para pacientes (STAMP) ha publicado una guía para fomentar la autorización de una nueva indicación para un medicamento no protegido sin patente. Y en EE.UU, el Instituto Nacional de Salud (NIH ) inició un programa de reutilización de medicamentos".

En definitiva, concluye la experta, "encontrar nuevos usos para los medicamentos existentes tiene sentido comercial y de investigación. Acelera el desarrollo de productos novedosos con menos riesgo, brinda mayor protección fármacos en conflicto, y genera de manera eficiente una verdadera innovación en la comprensión de la biología de las enfermedades".