Moderna apuesta por el tratamiento de una enfermedad ultra rara con la donación de un ARNm terapéutico


10-09-2021

La compañía farmacéutica ha anunciado una colaboración con ILCM para facilitar el acceso a del tratamiento de CN-1 a los pacientes.

La compañía de biotecnología Moderna y la organización sin fines de lucro Instituto de Medicamentos que cambian la vida (ILCM, por sus siglas en inglés) han unido fuerzas con el fin de desarrollar ...

La compañía de biotecnología Moderna y la organización sin fines de lucro Instituto de Medicamentos que cambian la vida (ILCM, por sus siglas en inglés) han unido fuerzas con el fin de desarrollar un nuevo ARNm terapéutico (ARNm-3351) para el Síndrome de Crigler-Najjar tipo 1 (CN-1), una enfermedad ultra rara que afecta entre 70 y 100 casos en el mundo.

Según el comunicado compartido por Moderna, la biotecnológica otorgará la licencia de mRNA-3351 a ILCM sin tarifas iniciales y sin pagos posteriores, ofreciendo un tratamiento gratuito a los pacientes. Por su parte, ILCM será responsable del desarrollo clínico del ARNm-3351 y planea iniciar estudios clínicos de mRNA-3351 el año que viene.

El síndrome de Crigler-Najjar tipo 1 (CN-1) es un trastorno genéticamente hereditario muy raro causado por la mutación en el gen UGT1A1 en el que la bilirrubina, una sustancia producida por el hígado, no se puede descomponer. La enfermedad se desarrolla en el momento en que la proteína que normalmente convierte la bilirrubina en una forma que se puede eliminar fácilmente del cuerpo no funciona como debería. Sin esta enzima, la bilirrubina puede acumularse en el cuerpo y provocar ictericia y daños en el cerebro, los músculos y los nervios. Los pacientes que sufren esta dolencia presentan los primeros síntomas a una edad muy temprana, poco después de su nacimiento.




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