Hallan una nueva vía de tratamiento para pacientes con síndrome nefrótico

El síndrome nefrótico (SNE) es una afección renal que hace que los órganos pierdan proteínas en la orina. Normalmente, está causado por fallos en el sistema de filtración del riñón y, en algunos casos, puede conducir, incluso, a insuficiencia renal. Si bien está considerado como una enfermedad rara, la mayoría de los casos están relacionados con causas no genéticas, sin embargo, el impacto que tiene en los pacientes, muchos de los cuales son menores, puede resultar devastador.

Hasta ahora, se sabía que podría haber uno o más factores en la sangre que provocaran el fallo de los riñones de los pacientes con SNE, pero no se había podido averiguar exactamente cuáles podían ser dichos factores. Al respecto, investigadores liderados por el el Dr. Carl May, de la Escuela de Medicina de Bristol (Reino Unido) llevaron a cabo un estudio con un nuevo enfoque para identificar cómo funcionaba dichos factores e intentar evitar su activación.

De esta forma, utilizando plasma sanguíneo de pacientes con SNE tratados con diálisis, el equipo de Bristol investigó sobre el funcionamiento del PAR-1 (receptor de proteasa de membrana de podocitos-1) en conjunción con el factor desconocido. "Los investigadores han hecho muchos intentos por identificar el factor desconocido que da lugar al síndrome nefrótico, con escaso éxito. Sabíamos que uno o más factores estaban presentes en la sangre y nuestro objetivo se centró en identificar cómo funciona en los enfermos renales. Así, podríamos crear una vía clara para tratarlos y, en última instancia, frenar su progresión hacia la insuficiencia renal", explicó el Dr. May.

Al respecto, se consideró que "el uso de tratamientos anti-PAR-1 para bloquear el efecto de este factor no sólo podría evitar el fallo de los riñones, sino hacer también de los trasplantes una opción viable para más pacientes con síndrome nefrótico idiopático", añadió este experto.

Para el Dr. David Hughes, ex presidente de la Asociación Británica de Nefrología Pediátrica, "este descubrimiento del equipo de Bristol es un enfoque muy interesante para abordar los problemas del síndrome nefrótico idiopático. Comprender cómo reacciona el factor a los tratamientos anti-PAR-1 abre una vía clara para los fármacos que ya se están desarrollando para otras afecciones. Si se desarrollan con éxito, podrían mejorar drásticamente la vida de estos enfermos renales evitando que tengan que sufrir las consecuencias de la insuficiencia renal".

Actualmente, según recordaron estos investigadores, los tratamientos anti-PAR-1 se están sometiendo a ensayos clínicos para otras dolencias con el fin de determinar su eficacia y seguridad. De ahí que el trabajo realizado en Bristol abre nuevas vías para ensayar este tipo de terapias en pacientes con síndrome nefrótico no genético (idiopático). Si se confirma la seguridad de estos tratamientos, en los próximos años los pacientes con SNE podrían dejar de tomar corticoides y recibir terapias más innovadoras.