El estudio de Fase III de Novartis acerca de ianalumab cumple el criterio primario en PTI

Novartis ha anunciado los resultados positivos del estudio VAYHIT2, un estudio de Fase III que evalúa el fármaco en combinación con eltrombopag en pacientes con trombocitopenia inmunitaria primaria (PTI) tratados previamente con corticosteroides Ianalumab más eltrombopag, en comparación con placebo más eltrombopag, prolongó significativamente el tiempo hasta el fracaso del tratamiento, el criterio primario que evalúa durante cuánto tiempo los pacientes mantienen niveles seguros de plaquetas durante y después del período de tratamiento.

Se está investigando este tratamiento en otras enfermedades autoinmunes impulsadas por células B, incluyendo estudios de Fase III en curso en PTI de primera línea y en segundas líneas y posteriores de anemia hemolítica autoinmune por anticuerpos calientes, con resultados previstos para 20263,4.

En el estudio VAYHIT2, los pacientes tratados con ianalumab más eltrombopag experimentaron una tasa significativamente mayor de mejoras sostenidas en el recuento de plaquetas a los seis meses, el objetivo secundario clave del estudio1. El perfil de seguridad del fármaco fue consistente con lo observado previamente en estudios clínicos, sin nuevas señales de seguridad.

"Si bien los tratamientos actuales para la PTI suelen ser eficaces para aumentar el recuento de plaquetas, muchos pacientes requieren tratamiento de por vida para mantener niveles seguros, lo que puede crear una carga terapéutica de larga duración", ha afirmado Adam Cuker, M.D., Profesor de Medicina y director de la Sección de Hematología de la Universidad de Pensilvania. "Los resultados de VAYHIT2 son prometedores, ya que sugieren que el fármaco puede favorecer períodos más prolongados de control de la enfermedad y reducir la necesidad de tratamiento continuado".

La PTI es un trastorno autoinmune poco común que se caracteriza por un bajo recuento de plaquetas que provoca un mayor riesgo de sangrado, hematomas y fatiga crónica. Muchas personas que viven con PTI se someten a múltiples terapias, sin poder lograr un control de la enfermedad a largo plazo. Existe la necesidad de otras opciones terapéuticas con nuevos mecanismos de acción que ofrezcan respuestas duraderas y reduzcan la carga del tratamiento a largo plazo.

"Para muchas personas que viven con PTI, el tratamiento crónico puede alterar su vida diaria debido a la carga de la dosificación regular, los ajustes de dosis y los efectos secundarios", afirmó el Dr. Shreeram Aradhye, presidente de Desarrollo y director Médico de Novartis. "Estos resultados positivos de primer nivel del estudio de Fase III resaltan el potencial de ianalumab que, en caso de aprobarse, podría brindar un control de la enfermedad a largo plazo con cuatro dosis mensuales y ampliar el tiempo sin tratamiento".

Se espera que los datos se presenten en una próxima reunión médica y que se incluyan en futuras presentaciones reglamentarias en 2027 junto con los resultados del estudio VAYHIT1 sobre la PTI de primera línea en curso. La Food and Drug Administration (FDA) de EE. UU=. y la Agencia Europea de Medicamentos han concedido al fármaco la designación de medicamento huérfano. Recientemente, Novartis ha anunciado resultados positivos del fármaco en adultos con enfermedad de Sjögren activa.

Acerca de ianalumab

Es un nuevo anticuerpo monoclonal completamente humano que se está investigando por su potencial para tratar varias enfermedades autoinmunes impulsadas por células B, entre ellas la enfermedad de Sjögren, la trombocitopenia inmunitaria primaria (PTI), el lupus eritematoso sistémico (LES), la nefritis lúpica (NL), la anemia hemolítica autoinmune por anticuerpos calientes (AHAIC) y la esclerosis sistémica cutánea difusa (ESCd). Su mecanismo de acción se dirige a las células B de dos maneras: combinando la depleción de células B a través de la citoxicidad celular dependiente de anticuerpos (ADCC) y la interrupción de las señales mediadas por BAFF-R de la función y supervivencia de las células B11.

En estudios clínicos, mostró una eficacia prometedora y un perfil de seguridad favorable en la enfermedad de Sjögren, el lupus eritematoso sistémico y la trombocitopenia inmunitaria primaria. Este fármaco tiene su origen en una colaboración temprana con MorphoSys AG, una empresa que Novartis adquirió posteriormente en 202420.