Desde la constitución del Comité de Medicamentos Huérfanos de la EMA, hace 15 años.
Desde que en 1999 se creara el Comité de Medicamentos Huérfanos de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), la investigación y desarrollo de nuevas alternativas terapéuticas para mejorar la calidad de vida de los pacientes y familiares de enfermedades raras ha experimentado un crecimiento exponencial. De hecho, en estos últimos 15 años, 100 medicamentos huérfanos han recibido ...
Desde que en 1999 se creara el Comité de Medicamentos Huérfanos de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), la investigación y desarrollo de nuevas alternativas terapéuticas para mejorar la calidad de vida de los pacientes y familiares de enfermedades raras ha experimentado un crecimiento exponencial. De hecho, en estos últimos 15 años, 100 medicamentos huérfanos han recibido la autorización de comercialización y, actualmente, más de 1.300 se encuentran en fase de investigación.
En el marco del Día Mundial de las Enfermedades Raras, El Hospital de la Santa CreEu i Sant Pau de Barcelona acogerá el próximo 28 de febrero una jornada, para rendir homenaje a las familias cuyas vidas se ven afectadas diariamente por una enfermedad de este tipo. La Comisión Gestora del Día Mundial de las Enfermedades Raras en Catalunya (integrada por asociaciones de pacientes, la Federación Catalana de Enfermedades Raras, FEDER Delegación Catalunya y la Plataforma de Enfermedades Raras de la Universidad Autónoma de Barcelona) ha sido la encargada de organizar esta jornada, que será presidida por el consejero de Salud de la Generalitat de Cataluña, Boi Ruiz.
La Jornada se dividirá en dos mesas redondas. La primera estará dedicada a la investigación, y será moderada por el Dr. Jordi Ramentol, CEO de la compañía farmacéutica Ferrer, junto con Penélope Romero, miembro de ASEM Catalunya. Participará en esta mesa el Dr. Francesc Palau, director del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER); la Dra. Isabel Illa, catedrática de neurología de la UAB del Hospital de la Santa Creu i Sant Pau; el Dr. Josep Maria Campistol, director médico del Hospital Clínico de Barcelona; y el Sr. Julián Isla, padre de Sergio, niño afectado por el Síndrome de Dravet y presidente de la Federación Europea Síndrome de Dravet.
La segunda mesa se centrará en el debate que llevarán a cabo los diferentes invitados sobre cómo conseguir más impacto mediático con las enfermedades raras y la investigación en salud. Este debate será moderado por la Sra. Carme Basté, periodista y vicedegana de la Facultad de Comunicación Blanquerna y el Dr. Antoni Esteve, presidente de Farmaindustria. Contará con la participación del Sr. Josep Cuní, periodista; el Sr. Sebastià Serrano, catedrático de lingüística general de la Facultad de Filología de la UB; el Dr. Manel Esteller, director del programa de epigenética del Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge (IDIBELL), y la Sra. Eva Giménez, madre de Nacho, niño afectado por el síndrome de Dent y presidenta de la Asociación Enfermos de Dent (ASDENT).
En su octavo año, la jornada hará hincapié en el trabajo constante y continuado día a día, codo con codo, de los pacientes, familiares y cuidadores que conviven con una enfermedad rara. Hasta la fecha, se han identificado más de 7.000 enfermedades raras diferentes, que afectan directamente la vida diaria de más de 30 millones de personas sólo en Europa. La compleja naturaleza de las enfermedades raras, junto con un acceso limitado a servicios de tratamiento, implica que los miembros de la familia sean, a menudo, la principal fuente de solidaridad, apoyo y cuidado de sus seres queridos.
