España autoriza un fármaco de Novartis para la trombocitopenia inmune primaria en niños y la aplasia medular grave

Novartis anuncia la aprobación en España de dos nuevas indicaciones de Revolade (eltrombopag) para el tratamiento de la trombocitopenia inmune primaria (PTI) y la aplasia medular grave (AMG), efectivas desde el 1 de junio. En concreto, las indicaciones se dirigen a pacientes de más de un año de edad con PTI crónica refractarios a otros tratamientos (como corticosteroides o inmunoglobulinas) y a pacientes adultos con AMG adquirida refractarios a un tratamiento inmunosupresor previo (TIS) o intensivamente tratados y no aptos para trasplante de progenitores hematopoyéticos.

Revolade es un agonista del receptor de la trombopoyetina de administración oral (TPO-RA) que se administra una vez al día y cuyo mecanismo de acción induce la estimulación y diferenciación de los megacariocitos (células precursoras de las plaquetas que se hallan en la médula ósea), así como de otros progenitores hematopoyéticos.

Tal y como afirma el Dr. Carlos Vallejo , coordinador del grupo de insuficiencias medulares de Pethema y jefe de sección del Hospital Universitario Donostia (San Sebastián), “ en el caso de la AMG, esta nueva indicación supone una importante alternativa para los pacientes que no responden a las terapias convencionales, la combinación de globulina anti-timocítica (ATG) con ciclosporina A (CSA) y el trasplante hematopoyético” . Así, “ esta nueva indicación de Revolade supone un avance relevante en el tratamiento de la aplasia medular en segunda línea. Por otra parte, estamos realizando estudios prospectivos a nivel europeo sobre el papel de eltrombopag en el tratamiento de la AMG en primera línea, con resultados preliminares muy esperanzadores” , asegura el especialista.

Para este, la principal ventaja del tratamiento frente a otras terapias es “ su alto índice de respuestas en segunda línea, superior a lo que hasta ahora se conocía con tratamientos más agresivos. Otras ventajas son su administración oral y su excelente tolerancia”.

Por su parte, respecto a la nueva indicación del tratamiento para el manejo de la PTI crónica en pacientes pediátricos, el Dr. Julián Sevilla , investigador de Revolade y hematólogo del Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, considera que “ los actuales tratamientos para la PTI son efectivos pero tienen el problema de que presentan un gran número de efectos adversos, especialmente si se mantienen a largo plazo. Son terapias de primera línea con las que el médico puede sentirse seguro en cuanto a eficacia pero que plantean muchos efectos secundarios y más en el caso del niño” . Por esta razón, para el hematólogo la principal ventaja de Revolade es “que permite aplicar un tratamiento efectivo y que, además, al menos a día de hoy, presenta muy pocos efectos adversos a medio y largo plazo. Esto permite abrir una vía con terapias de larga duración sin importantes efectos secundarios. De hecho, la aproximación principal de la PTI crónica era hasta hace poco la esplenectomía, mucho más arriesgada en los niños” , apunta.

“El nuevo tratamiento, que sabemos que mejora el recuento de plaquetas, y que, de alguna forma, sabemos también que disminuye los sangrados, permitirá al paciente y a sus familiares vivir con mayor tranquilidad. Podrán hacer una vida normal sin tener que asumir riesgos constantes”. Esto plantea un avance muy importante en los niños más pequeños -sobre todo para las familias- y en la adolescencia, “ ya que los adolescentes sí tienen la percepción de que no pueden hacer su vida como el resto de sus compañeros. Todo les supone un problema, desde montar en moto a hacer deporte, y con este tratamiento esto puede cambiar ”, asegura el especialista.

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